Ontwikkelingen

Er wordt volop wetenschappelijk onderzoek gedaan naar nieuwe behandelingen voor Duchenne. Een van de meest vergevorderde en veelbelovende technieken is exonskipping.
Met exon-skipping wordt het genetisch materiaal aangepast, zodat het eiwit dystrofine voor een deel weer door het lichaam zelf aangemaakt worden. Men hoopt hiermee de achteruitgang in het ziekte-beeld te vertragen of eventueel tot stilstand te brengen. Een andere benadering is gentherapie. Dit richt zich op het inbrengen van een gezond dystrofine-gen. Ook vindt onderzoek plaats naar het inbrengen van cellen die dystrofine kunnen aanmaken (stamceltherapie). Het zijn belangrijke en hoopgevende ontwikkelingen, maar het zal zeker nog een aantal jaren duren voordat er een effectieve behandeling in de praktijk beschikbaar komt.